尊龙凯时人生就是搏|欧盟批准Vertex囊性纤维化药物Kalydeco

发布时间：2025-01-21  人浏览

本文摘要：Kalydeco于2012年首次获得FDA及EMA批准后，用作化疗CFTR基因不存在最少单拷贝G551D变异的6岁及以上囊性纤维化（CF）患者。

Kalydeco于2012年首次获得FDA及EMA批准后，用作化疗CFTR基因不存在最少单拷贝G551D变异的6岁及以上囊性纤维化（CF）患者。此外，FDA于2014年6月批准后Kalydeco用作装载9种非G551D门控变异中给定一种变异的6岁及以上CF患者，还包括：G178R，S549N，S549R，G551S，G1244E，S1251N，S1255P，G1349D或G970R。关于囊性纤维化（CF）：囊性纤维化（CF）是由囊性纤维化横跨膜电导调节因子（CFTR）基因突变造成CFTR蛋白功能缺失或缺陷所致的少见遗传性疾病，该病后遗症着全球大约7万人。

CFTR蛋白一般来说调节细胞膜的离子运输，基因突变能造成蛋白产物功能的毁坏或失去。当细胞膜离子运输被中断，某些器官粘液涂层的粘度将逆米粉。该病的一个主要特征是呼吸道厚厚的粘液，造成呼吸困难及反复感染。

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